協和キリンは、2026年7月2日、軟骨無形成症の小児を対象とした経口infigratinibの第III相PROPEL 3試験で主要評価項目を達成し、結果が医学誌NEJMに掲載されたと発表しました。
同剤は選択的FGFR1～3阻害薬です。プラセボ対照の国際試験で、年間身長成長速度のベースラインからの変化を評価しました。
プラセボとの差は年1.74cm
年間成長速度の最小二乗平均差はプラセボ比1.74cm、観測平均差は2.10cmで、いずれも統計学的に有意でした。52週時点の身長Zスコアも0.41標準偏差改善しました。治験薬関連の中止・重篤事象はなく、軽度で一過性の高リン血症が3例ありました。
開発元BridgeBioは米国で2026年第3四半期、欧州で同年下期の申請を計画しています。協和キリンは日本の独占権を持ち、国内第III相AOBA試験を進めています。希少疾患パイプラインの承認確度と将来収益を支える重要データです。