日本新薬は、スイスAB2 BIOとの契約に基づくオプション権を行使し、希少炎症性疾患治療薬Tadekinig alfaの米国での独占販売権を取得したと発表しました。
対象となるNLRC4遺伝子異常症とXIAP欠損症は、乳幼児期から重い全身性炎症を繰り返す遺伝性の自己炎症性疾患です。生涯にわたる管理が必要ですが、疾患に特異的な治療薬は確立されていません。
過剰なIL-18を抑制
Tadekinig alfaは、遺伝子組換え型ヒトIL-18結合タンパク質です。体内で過剰となったIL-18に結合し、免疫系の活性化と炎症反応を抑えることを狙います。米国では希少疾病用医薬品、画期的治療薬、希少小児疾患の指定を受け、欧州でも希少疾病用医薬品に指定されています。
AB2 BIOが米国での承認取得を担い、日本新薬の米子会社NS Pharmaが承認後の販売を担当します。日本新薬は希少疾患の米国事業を拡充し、既存の販売基盤を生かして新たな患者層へのアクセスを目指します。